Voxzogo, 0,56 mg, proszek i rozp. do sporz. roztw. do wstrz., 10 fiolek proszku + 10 amp.-strzyk. 0,7 ml rozp. + 10 igieł + 10 strzyk.

1. Co to jest lek Voxzogo i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Voxzogo
Lek Voxzogo zawiera substancję czynną wosorytyd. Jest ona podobna do białka w organizmie
zwanego peptydem natriuretycznym typu C (ang. C type natriuretic peptide, CNP). Wosorytyd
przygotowano przy użyciu techniki rekombinacji, w której użyto bakterii zmodyfikowanych w taki
sposób, aby zawierały gen do produkcji białka.

W jakim celu się stosuje lek Voxzogo
Lek ten jest stosowany w celu leczenia achondroplazji u pacjentów w wieku 4 miesięcy i starszych,
których kości nadal rosną. Achondroplazja to choroba genetyczna, która wpływa na wzrost niemal
wszystkich kości, w tym czaszki, kręgosłupa, rąk i nóg, powodując bardzo niski wzrost i
charakterystyczny wygląd.

Lek jest wskazany wyłącznie w achondroplazji, która jest spowodowana mutacją genu FGFR3
stwierdzoną na podstawie badań genetycznych.

Jak działa lek Voxzogo
Substancja czynna w leku Voxzogo działa bezpośrednio na punkty wzrostu kości, aby wspierać nowy
wzrost kości.2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Voxzogo

Kiedy nie stosować leku Voxzogo
- Jeśli pacjent ma uczulenie na wosorytyd lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
 (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem stosowania leku Voxzogo należy omówić z lekarzem:
- jeżeli pacjent ma ciężką chorobę serca lub zaburzenia ciśnienia krwi;
- jeżeli pacjent przyjmuje lub niedawno przyjmowali leki obniżające ciśnienie krwi.
Jeśli którekolwiek z tych kryteriów dotyczą pacjenta bądź pacjent nie ma pewności, przed przyjęciem
leku Voxzogo należy omówić to z lekarzem.

Skutki ciśnienia tętniczego krwi
Lek Voxzogo może obniżać ciśnienie tętnicze krwi. Z tego powodu pacjent może mieć zawroty
głowy, odczuwać nudności lub zmęczenie. Ciśnienie krwi zazwyczaj wraca do normy w ciągu
90 minut po wstrzyknięciu leku Voxzogo. Jeżeli wystąpią te objawy i są one poważne, należy
porozmawiać z lekarzem.
Picie dużej ilości płynów w momencie wstrzyknięcia może zmniejszyć prawdopodobieństwo
wystąpienia tych objawów. Zaleca się, aby pacjenci zjedli lekką przekąskę i wypili wystarczającą
ilość płynu (np. wody, mleka lub soku) około 30 minut przed wstrzyknięciem leku.

Dzieci i młodzież
Nie ma wystarczających informacji dotyczących stosowania tego leku u dzieci w wieku
poniżej 4 miesięcy i dlatego nie jest to zalecane.

Lek Voxzogo a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta lub dziecko
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli pacjentka leczona tym lekiem jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w
ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Stosowanie tego leku nie jest zalecane w trakcie ciąży i karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów, jazda rowerem i obsługiwanie maszyn
Lek ten może powodować zawroty głowy, oszołomienie, zmęczenie lub nudności wkrótce po
wstrzyknięciu. W takim przypadku nie należy prowadzić pojazdów, jeździć rowerem, wykonywać
aktywności fizycznych ani obsługiwać maszyn przez okres około godziny po wstrzyknięciu lub do
momentu aż pacjent poczuje się lepiej.

Lek Voxzogo zawiera sód
Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od sodu”.3. Jak stosować lek Voxzogo

Lek Voxzogo powinien wstrzyknąć opiekun. Nie należy wstrzykiwać dziecku leku Voxzogo
bez odpowiedniego przeszkolenia ze strony fachowego personelu opieki zdrowotnej.

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić
się do lekarza lub farmaceuty.
Dawka
Lekarz wybierze odpowiednią dawkę zależnie od masy ciała pacjenta lub dziecka. Lekarz
powie, ile roztworu do wstrzykiwania należy wstrzyknąć. W razie wątpliwości należy zwrócić
się do lekarza lub farmaceuty.

Tabela 1 przedstawia dawkę, którą pacjent lub dziecko powinien codziennie wstrzykiwać w
zależności od masy ciała. Ilość do wstrzyknięcia może być przedstawiona w różnych
objętościach zależnie od rodzaju strzykawki dołączonej do opakowania (mililitry (ml) lub
jednostki (U)). Należy sprawdzić, czy dawka jest odpowiednia w stosunku do stosowanej
strzykawki.

Tabela 1: Objętość pojedynczej dawki według masy ciała w ml i jednostkach (U)
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Masa       Dawka          Wosorytyd 0,4 mg                     Wosorytyd 0,56 mg                      Wosorytyd 1,2 mg
ciała         (mg)           rozpuszczalnik (woda do             rozpuszczalnik (woda do               rozpuszczalnik (woda do
(kg)                            wstrzykiwań) 0,5 ml                  wstrzykiwań) 0,7 ml stężenie:       wstrzykiwań) 0,6 ml 
                                  stężenie: 0,8 mg/ml                   0,8 mg/ml                                   stężenie: 2 mg/ml
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
                                                    Dobowa objętość wstrzyknięcia

                                        ml           Jednostki              ml                    Jednostki           ml                    Jednostki

4           0,12 mg           0,15 ml           15 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
5           0,16 mg           0,20 ml           20 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
6-7        0,20 mg           0,25 ml           25 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
8-11      0,24 mg           0,30 ml           30 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
12-16    0,28 mg                                                         0,35 ml           35 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
17-21     0,32 mg                                                        0,40 ml           40 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
22-32     0,40 mg                                                        0,50 ml           50 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
33-43     0,50 mg                                                                                                     0,25 ml                25 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
44-59     0,60 mg                                                                                                     0,30 ml                30 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
60-89     0,70 mg                                                                                                     0,35 ml                35 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
> 90       0,80 mg                                                                                                     0,40 ml                40 U
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Pacjent lub dziecko powinni zjeść lekką przekąskę i wypić wystarczającą ilość wody, mleka lub
soku około 30 minut przed wstrzyknięciem. Może to zmniejszyć działania niepożądane, takie
jak zawroty głowy, zmęczenie lub nudności.

Jak stosować lek Voxzogo
Lek Voxzogo należy wstrzykiwać powoli pod skórę (we wstrzyknięciu podskórnym).

Wstrzyknięcia należy wykonywać w przybliżeniu o tej samej porze dnia.

Zaleca się podawanie wstrzyknięcia w różne miejsca każdego dnia i nie wykorzystywanie tego
samego miejsca przez 2 kolejne dni z rzędu. Nie wstrzykiwać tego leku w znamiona
barwnikowe, blizny, znamiona wrodzone lub w miejsca, w których skóra jest tkliwa,
zaczerwieniona lub twarda.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Voxzogo
W przypadku wstrzyknięcia większej niż zalecana dawki leku Voxzogo należy niezwłocznie
skontaktować się z lekarzem.

Pominięcie zastosowania leku Voxzogo
Jeżeli dziecko pominie dawkę, wstrzyknięcie należy nadal podać, jeżeli jest to nadal w obrębie
12 godzin od zaplanowanego terminu. Jeżeli od zaplanowanego terminu podania dawki minęło
ponad 12 godzin, nie należy wstrzykiwać pominiętej dawki. Należy poczekać do kolejnego
dnia i kontynuować podawanie zalecanej dawki o ustalonej godzinie.

Przerwanie stosowania leku Voxzogo
Przed podjęciem decyzji o przerwaniu leczenia dziecka należy zawsze porozmawiać z lekarzem.
W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić
się do lekarza lub farmaceuty.4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Bardzo często występujące działania niepożądane

Mogą one wystąpić częściej niż u 1 na 10 osób:

• Niskie ciśnienie tętnicze (tymczasowe skutki obejmują zawroty głowy, uczucie zmęczenia lub
 nudności wkrótce po wstrzyknięciu)
• Wymioty
• Reakcje w miejscu wstrzyknięcia: zaczerwienienie, świąd, zapalenie, obrzęk, zasinienie, 
 wysypka, pokrzywka, ból. Reakcje w miejscu wstrzyknięcia są zwykle niewielkie i ustępują
 same w ciągu kilku godzin
• Wysoka aktywność fosfatazy alkalicznej we krwi (wykazane w testach krwi).

Często występujące działania niepożądane
Mogą one wystąpić maksymalnie u 1 na 10 osób:
• Omdlenie lub oszołomienie i utrata przytomności
• Zawroty głowy
• Nudności
• Zmęczenie

Niezbyt często występujące działania niepożądane
Mogą one wystąpić maksymalnie u 1 na 100 osób:
• Nieprawidłowy wzrost włosów w dowolnym miejscu ciała u mężczyzn lub kobiet (nadmierne
 owłosienie)

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli u pacjenta lub jego dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy
niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce.
Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania”
wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić
więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.5. Jak przechowywać lek Voxzogo

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku tekturowym po
oznaczeniu „Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2-8°C). Nie zamrażać. Przechowywać w oryginalnym opakowaniu
w celu ochrony przed światłem.

Lek Voxzogo można przechowywać w temperaturze pokojowej (poniżej 30°C) przez maksymalnie
90 dni, ale nie po upływie terminu ważności. Nie należy ponownie umieszczać leku Voxzogo w
lodówce po przechowywaniu w temperaturze pokojowej. Zapisać na pudełku datę wyjęcia leku
Voxzogo z lodówki w celu przechowywania w temperaturze pokojowej.
Lek Voxzogo należy zużyć natychmiast po sporządzeniu roztworu. W każdym przypadku należy go
podać w ciągu 3 godzin od sporządzenia. Nie należy używać tego leku, jeżeli roztwór do
wstrzykiwań jest mętny lub zawiera jakiekolwiek cząstki stałe.

Leków nie należy wyrzucać do domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak
usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Voxzogo
- Substancją czynną leku jest wosorytyd.
 • Każda fiolka 0,4 mg proszku rekonstytuowanego w roztworze 0,5 ml rozpuszczalnika
   odpowiada stężeniu 0,8 mg/ml.
 • Każda fiolka 0,56 mg proszku rekonstytuowanego w roztworze 0,7 ml rozpuszczalnika
   odpowiada stężeniu 0,8 mg/ml.
 • Każda fiolka 1,2 mg proszku rekonstytuowanego w roztworze 0,6 ml rozpuszczalnika
   odpowiada stężeniu 2 mg/ml.
- Pozostałe składniki to kwas octowy (E 330), cytrynian sodu (E 331), trehaloza dwuwodna,
 mannitol (E 421), metionina, polisorbat 80 (E 433).

- Rozpuszczalnik to woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Voxzogo i co zawiera opakowanie
Voxzogo proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań jest dostarczony jako:
• biały do żółtego proszek do sporządzania płynu do wstrzykiwań w szklanej fiolce oraz
• przezroczysty i bezbarwny rozpuszczalnik (woda do wstrzykiwań) do rozpuszczania proszku.

Po rozpuszczeniu proszku w rozpuszczalniku roztwór jest przezroczystą, bezbarwną do żółtej cieczą.

Każde opakowanie zawiera:
• 10 fiolek leku Voxzogo
• 10 ampułko-strzykawek z wodą do wstrzykiwań
• 10 poj edynczych igieł j ednorazowych
• 10 poj edynczych strzykawek jednorazowych

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlandia
P43 R298

Data ostatniej aktualizacji ulotki: MM/RRRR.

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
https://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.